Een muis kan onderzoekers niet vertellen of een nieuw medicijn bij een mens zal werken. Die harde realiteit zorgt voor een grote verschuiving in het Verenigd Koninkrijk, waar wetenschappers nu miniatuur menselijke organen in het lab kweken om medicijnen te testen voordat ze ooit bij een patiënt terechtkomen.
Het werk is geconcentreerd in Cambridge, een stad die al bekend staat om het verleggen van de grenzen van de biologie. Onderzoekers daar ontwikkelen kleine, levende versies van menselijke organen, bekend als organoïden, die de structuur en functie van het echte orgaan nabootsen. Deze in het lab gekweekte weefsels moeten een standaardinstrument worden voor het testen van nieuwe medicijnen, en kunnen mogelijk veel van de dierproeven vervangen die lange tijd een vast onderdeel waren van de ontwikkeling van geneesmiddelen.
Van dierkoolen naar petrischalen
Decennialang vertrouwden farmaceutische bedrijven op muizen, ratten en andere dieren om te controleren of een medicijn veilig en effectief is. Maar dieren reageren niet altijd op medicijnen zoals mensen dat doen. Een medicijn dat bij een muis veelbelovend lijkt, kan bij een mens falen, of erger, schade veroorzaken die het dier nooit vertoonde. Die kloof is een belangrijke reden waarom veel medicijnen jaren nodig hebben om de kliniek te bereiken en waarom zoveel kandidaten laat in het proces falen.
Het team in Cambridge maakt deel uit van een bredere beweging om dat te veranderen. Door menselijke cellen te gebruiken om organoïden te bouwen, kunnen ze medicijnen testen op weefsel dat genetisch en functioneel dichter bij de eigen organen van een patiënt staat. De organoïden worden gekweekt uit stamcellen en kunnen worden gemaakt om op de lever, nieren, longen of andere weefsels te lijken. Dit stelt onderzoekers in staat om in realtime te zien hoe een medicijn op menselijke cellen werkt, zonder één persoon in gevaar te brengen.
Waarom lokale onderzoekers enthousiast zijn
De verschuiving gaat niet alleen over het vervangen van dieren. Het gaat om betere antwoorden krijgen. Een muis kan ons niet vertellen wat bij een mens werkt, zei een wetenschapper die bij het project betrokken is. Organoïden bieden daarentegen een manier om menselijke biologie direct te observeren. Ze kunnen worden gebruikt om snel duizenden medicijnkandidaten te screenen, om ziektes op celniveau te bestuderen en om behandelingen te personaliseren voor individuele patiënten.
Lokale onderzoekers in Cambridge zijn vooral enthousiast omdat de stad al een centrum is voor regeneratieve geneeskunde en stamcelwetenschap. Het nieuwe organoïdenprogramma bouwt voort op jaren van fundamenteel onderzoek en brengt biologen, ingenieurs en clinici samen. Voor de mensen in Cambridge is dit niet alleen een wetenschappelijke curiositeit. Het is een kans om medicijntesten sneller, goedkoper en betrouwbaarder te maken, en om het aantal dieren dat in onderzoek wordt gebruikt te verminderen.
De stap heeft ook praktische implicaties voor patiënten. Als organoïden kunnen voorspellen hoe een medicijn zich in een menselijk lichaam gedraagt, dan kunnen klinische proeven efficiënter worden. Medicijnen die waarschijnlijk falen, kunnen eerder worden geëlimineerd, en veelbelovende kunnen met meer vertrouwen doorgaan. Dat kan betekenen: minder bijwerkingen, lagere kosten en nieuwe behandelingen die mensen sneller bereiken.
Een stille revolutie in de geneeskunde
De verschuiving naar organoïden is onderdeel van een stille revolutie in hoe medicijnen worden ontwikkeld. Het is geen enkele doorbraak, maar een gestage opeenstapeling van technieken en kennis. De wetenschappers in Cambridge beweren niet dat organoïden alle dierproeven van de ene op de andere dag zullen vervangen. In plaats daarvan bouwen ze een nieuwe laag van bewijs die tussen een petrischaal en een mens in zit.
Voorlopig worden de organoïden naast traditionele methoden gebruikt, maar de richting is duidelijk. Naarmate de technologie verbetert, kunnen deze miniatuurorganen de eerste stop worden voor elke nieuwe medicijnkandidaat. De hoop is dat op een dag de zinsnede "getest op dieren" wordt vervangen door "getest op menselijke organoïden", en dat de resultaten voor iedereen beter zijn.
